Köpeklerde ve İnsanlarda Nöromüsküler Hastalık Tedavisine Umut Veren Gen Terapisi

2024 Yazar: Olivia Hoover | [email protected]. Son düzenleme: 2023-12-17 06:54

Fotoğraflar: Ronnie Meijer / Flickr

Köpeklerimiz zayıflatıcı ve yaşam sonu bozuklukları geliştirdiğinde kalplerimiz kırılır. Washington Üniversitesi'nden araştırmacılar, daha önce tedavi edilemeyen bir nöromüsküler hastalığı olan köpekler için umut verici tedavi seçenekleri olduğunu düşünüyorlar.

Harvard Üniversitesi, Virginia Tech, Wisconsin Tıp Koleji, INSERM (Fransa Ulusal Sağlık ve Tıbbi Araştırmalar Enstitüsü) ve Genethon ile işbirliği içinde Washington Üniversitesi'nden araştırmacılar, kas güçlerinin restorasyonu ve miyotubüler miyopati veya MTM adı verilen nadir bir kalıtsal nöromüsküler bozukluğu olan köpekler için yaşam beklentisinin uzaması.

MTM, erkek köpeklerde bir gen mutasyonunun neden olduğu bir hastalıktır. Etkilenen köpeklerde, bu genler tipik olarak, uygun kas fonksiyonu için gerekli olan, miyotubularin adı verilen bir protein türünü yaparlar ve yapmazlar. Bundan dolayı, kaslarda ölümcül bir bozulma vardır, ve etkilenen insan bebek çocuklarına ne olduğu gibi, yavrular tipik olarak nefes alma zorlukları nedeniyle yaşamın erken döneminde ölürler.

İlgili: Olası Gelecek Hastalıkları İçin Köpeklerde Test DNA'sına Götürün

Moleküler Terapi'de yayınlanan bulgular, etkilenen bir köpeğin tüm kas sistemi boyunca MTM'ye neden olan kusurlu geni sağlıklı bir genle güvenli bir şekilde değiştirmenin bir yolunu gösterdi. Hastalıktan etkilenen ve tek bir gen replasmanı infüzyonu ile tedavi edilen köpekler, bir yıl sonra etkilenmeyen köpeklerle karşılaştırıldığında ayırt edilebilir bir farklılık göstermemiştir.

Washington Üniversitesi'nden araştırmacı ve hekim Dr. Martin K. Childers, bu tedavi terapisinin ve teknolojinin normal sağlığın tam bir restorasyonunu sağladığını ve tipik olarak bu hastalıktan yoksun olan köpeklerden öldüğünü söyledi. Ayrıca, bulguların sonuçta ve kurtarmada dramatik olduğunu ve diğer kalıtsal hastalık alanlarında araştırmacılara, özellikle insan çalışmalarıyla olan ilişkide, başka yerlerde potansiyel uygulama için umut verdiklerini söyledi.

İlgili: Araştırma Linklerini Teşvik Etmek Köpekler ve İnsanlar İçin Kalp Yetersizliği Sebebi ve Tedavisi

Bu, sadece etkilenen köpekler için yeni bir umut değil, aynı zamanda etkilenen insanlar için de köpekleri bir kez daha en iyi arkadaşlarını korumak için liderler olduğunu kanıtlamaktadır.